Se está generalizando el uso de una novedosa y potente tecnología que permite editar con precisión el material genético de diversos organismos. Esta tecnología deriva de la maquinaria de defensa de bacterias y arqueas y se denomina CRISPR Cas9. A diferencia de otras herramientas de edición genética que dependen exclusivamente de proteínas, CRISPR Cas9 utiliza interacciones entre el ADN diana y una secuencia de ARN que guía a la enzima Cas9 para alterar la estructura de un gen diana. Se pueden editar varias localizaciones del genoma gracias a la facilidad de programación de diferentes secuencias de ARN guía, lo que facilita su uso e implementación. Además, la versión no activa de la proteína Cas9, guiada por su ARN correspondiente, puede utilizarse para procesos de visualización del material genético o, más recientemente, para la regulación del proceso de transcripción. Teniendo en cuenta los recientes avances y posibilidades en la investigación biomédica y biotecnológica, debemos entender que la exploración de esta tecnología no ha hecho más que empezar, y sus eventuales aplicaciones influirán en el mundo que nos rodea a múltiples niveles. En esta revisión, describimos los fundamentos biológicos del funcionamiento de la nucleasa Cas9, junto con aplicaciones seleccionadas de su uso en la edición y regulación de secciones específicas del material genético de diversos organismos. También tratamos algunas cuestiones bioéticas en torno a este tema.
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