Resumen

Las enfermedades priónicas o encefalopatías espongiformes transmisibles (EET) son un grupo de trastornos neurodegenerativos e infecciosos caracterizados por la conversión de una proteína celular normal, la PrPC, en una forma patológica anormalmente plegada, denominada PrPSc. No se dispone ni de terapias ni de herramientas de diagnóstico para una identificación precoz de los individuos afectados por estas enfermedades. Están surgiendo nuevas estrategias de anticuerpos basados en genes como valiosas herramientas terapéuticas. Entre ellas, los intracuerpos son moléculas quiméricas compuestas por fragmentos de anticuerpos recombinantes fusionados a secuencias de tráfico intracelular, destinadas a inhibir, in vivo, la función de dianas terapéuticas específicas. La ventaja de los intracuerpos es que pueden seleccionarse contra un epítopo preciso de las proteínas diana, incluidos los sitios de interacción proteína-proteína y los conformadores citotóxicos (es decir, los conjuntos oligoméricos y fibrilares). En este artículo abordamos y debatimos las aplicaciones in vitro e in vivo de los intracuerpos en las enfermedades priónicas, centrándonos en su potencial terapéutico.

• Materias:Biología molecular Genes mitocondriales Proliferación celular Receptor celular Pliegue de Proteína
• Subjects:Molecular biology Mitochondrial genes Cell proliferation Cellular receiver Protein Folding
• Palabras claves:intracuerpos, proteína celular normal PrPC, secuencias de tráfico intracelular, sitios de interacción proteica, fragmentos de anticuerpos recombinantes, dianas terapéuticas específicas, encefalopatías espongiformes transmisibles, herramientas terapéuticas valiosas, Nuevo gen, Enfermedades priónicas
• Keywords:intrabodies, normal cellular protein PrPC, intracellular trafficking sequences, protein interaction sites, recombinant antibody fragments, specific therapeutic targets, transmissible spongiform encephalopathies, valuable therapeutic tools, New gene, Prion diseases