Edición genética y terapia génica
Biotecnología
Esta sección presenta desarrollos que revolucionan la capacidad de manipular genes para tratar enfermedades, suministrar fármacos y analizar la producción vegetal para optimizar procesos a gran escala.
Induced Pluripotent Stem Cells and CRISPR-Cas9 Innovations for Treating Alpha-1 Antitrypsin Deficiency and Glycogen Storage Diseases
Células madre pluripotentes inducidas e innovaciones CRISPR-Cas9 para tratar la deficiencia de alfa-1 antitripsina y las enfermedades de almacenamiento de glucógeno
Las tecnologías de edición genética de células madre pluripotentes inducidas humanas (iPSC) y CRISPR-Cas9 se han convertido en herramientas poderosas para el modelado y el tratamiento de enfermedades. Este estudio tiene como objetivo entregar a los investigadores y médicos una actualización del panorama del tratamiento de los trastornos metabólicos y genéticos, destacando cómo las iPSC proporcionan una plataforma única para el modelado patológico detallado y las pruebas farmacológicas, impulsando la medicina de precisión y el descubrimiento de fármacos. La tecnología CRISPR-Cas9 ofrece una precisión sin igual en la corrección genética, presentando posibles terapias curativas que van más allá del tratamiento sintomático. Los autores analizan logros y desafíos persistentes como las limitaciones técnicas, las preocupaciones éticas y los obstáculos regulatorios.
Este documento es un articulo elaborado por Colin Walsh y Sha Jin (Universidad de Binghamton, Estados Unidos de América) para la revista Cells Vol. 13 Núm. 12. Publicación de MDPI. Contacto: [email protected]
The Search of a Molecular Swiss Knife for Chloroplast Genomic Editing
En busca de una «navaja suiza» molecular para la edición genómica de cloroplastos
Los métodos de edición genómica se han convertido en una herramienta de ingeniería genética que permiten realizar cambios específicos en los genomas de las plantas. Estas tecnologías han demostrado ser eficaces para editar genomas nucleares; sin embargo, los plástidos, cuyo ejemplo más conocido son los cloroplastos, tienen su propio genoma (plastoma), disponible para diversas manipulaciones genéticas, incluida la edición. A pesar de que la modificación de los plastomas representa una tarea favorable para la biotecnología moderna, la estructura de los plástidos y las peculiaridades de la organización de su genoma requieren la adaptación específica de los métodos de edición genómica. Este artículo presenta una visión general sobre la edición genómica de plástidos tomando como ejemplo los cloroplastos. Los autores consideran las posibilidades de utilizar tecnologías de edición genómica programables, analizando su eficacia, limitaciones y problemas causados por las características estructurales de estos orgánulos y su organización genómica.
Este documento es un articulo elaborado por Natalya V. Dorogova y Yuriy V. Sidorchuk (Academia Rusa de las Ciencias, Rusia) para la revista Horticulturae Vol. 9 Núm. 12. Publicación de MDPI. Contacto: [email protected]
