¿El vacío regulatorio sobre medicamentos huérfanos impacta en la disponibilidad de alternativas terapéuticas en Brasil?

Does the regulatory gap on orphan drugs impact on the availability of therapeutic alternatives in Brazil?

Introducción: la regulación de registros específicos para los denominados “medica-mentos huérfanos” ha sido una estrategia de las agencias de drogas más grandes del mundo promover el acceso y seguimiento del tratamiento de enfermedades y condi-ciones de poca prevalencia o interés de mercado. Objetivos: identificar el perfil de las drogas que entran en esta categoría a nivel internacional explorar posibles lagunas en los registros generadas por la ausencia de un estándar sistema de salud específico en Brasil. Métodos: las bases de datos de registro de medicamentos huérfanos de países de la Unión Europea y Estados Unidos da América y los resultados fueron comparados con la base de registros de la Agencia Brasileña. Resultados: se iden-tificaron 369 medicamentos registrados como huérfanos en órganos europeos y americanos, totalizando 801 indicaciones clínicas. La mayor parte de los medica-mentos registrados a nivel internacional fueron agentes antineoplásicos e inmuno-moduladores (N=135; 36,59%) y fármacos que actuaron en el aparato digestivo y metabolismo (N=48; 13,01%). De medicamentos huérfanos registrados y vendidos internacionalmente, casi la mitad, 177 (47,97 %), no tenía registros activos en Brasil y atendió 327 indicaciones clínicas (40,82%). Conclusión: Brasil debe analizar en profundidad los impactos de la ausencia de un flujo de registro de medicamentos huérfanos, que puede afectar directamente el acceso al tratamiento para ciertas enfermedades raras y desatendidas.

INTRODUCCIÓN

Las enfermedades raras suelen afectar a un número reducido de individuos, pero en su conjunto representan un importante problema de salud pública, tanto por sus aspectos clínicos específicos como por las tecnologías sanitarias que requieren. La mayoría de estas enfermedades aún carecen de tratamientos aprobados y, por este motivo, varios países, como los Estados Unidos de América (EE.UU.) y los países miembros de la Unión Europea (UE), ya han establecido incentivos normativos y económicos específicos destinados a cambiar este contexto y catalizar el desarrollo de estas tecnologías supervisadas por sus agencias sanitarias (Food and Drug Administration (FDA) y European Medicines Agency (EMA), respectivamente) [1, 2].

La principal estrategia global de promoción es la regulación del registro de los llamados "medicamentos huérfanos" destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de estas enfermedades, que cuentan con diferentes experiencias internacionales, destacando EEUU y la UE [1, 3]. Los marcos regulatorios de EE.UU. (Orphan Drug Act-1983) (4) y de la UE (Orphan Drug Regulation-2000) [5] regulan el apoyo a la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos, a través de diferentes incentivos, incluidos los económicos, como: exclusividad de comercialización (10 años en la UE y siete años en EE.UU.), reducción de costes de desarrollo clínico (en EE.UU. existe una reducción de hasta el 50% en créditos fiscales), subvenciones a la investigación clínica, reducción de tasas regulatorias (reducción de tasas del 40% en la UE - gratis en algunas situaciones) [1, 6].